英文商品名 : Fabrazyme
中文商品名 : 法布瑞酶凍晶注射劑
主成分 : Agalsidase beta
劑型劑量 : 凍晶注射劑，35 mg/vial
適應症 :

用於治α-galactosidase A缺乏患者（即法布瑞氏病，Fabry disease），提供長期酵素補充治療。

適應症英文名稱 : Fabry's disease　
適應症中文名稱 : 法布瑞氏症　
罕見疾病藥物認定狀態 : 有
全民健康保險藥物給付 : 有
是否需要事前審查 : 有
藥品許可證 : 有
字號 : 衛部罕菌疫輸字第000005號 (35 mg/vial)、衛部罕菌疫輸字第000046號(5 mg/vial)
藥理機轉 :

長期酵素替代治療。Agalsidase beta利用哺乳類動物(中國倉鼠的卵巢)細胞培養，經DNA重組技術製成。

藥動學 :

1. 初始反應：在接受治療後10到20星期，組織微血管內皮沉澱物即明顯減少。
2. 藥品治療濃度：正常內生性alpha-galactosidase A活性接近170 nmol/hr/ml，在法布瑞氏病患者的alpha-galctosidase A活性少於1.5 nmol/hr/ml。治療中不需監視Agalsidase beta在血漿中的濃度，監視globotriaosylceramide (Gb3)在血漿中的濃度較為有用。輸注結束後達最高血中濃度。
3. 分佈：在穩定狀態下分佈體積約80到330毫升/公斤。
4. 代謝：具體途徑仍是未知。仿單中指出肝功能不足不會影響其藥物動力學，此外僅有很小部份經由腎臟排出。
5. 排除：清除隨劑量增加而減少，當法布瑞氏病患者接受輸注劑量為0.3, 1, 3 mg/kg (120分鐘輸注)，清除率從4~10 ml/min/kg變化。總肌酸酐清除率(Clcr)約1至4 ml/min/kg。
6. 排除半衰期：與劑量相關；當輸注劑量是1毫克/公斤時，初始半衰期約20和45分鐘，若輸注劑量是3毫克/公斤時，則其排除半衰期約45到102分鐘。

禁忌 : 對此藥過敏的病人禁止使用。
副作用 :

1. 呼吸系統：上呼吸道感染(44%)、鼻炎(38%)、咳嗽(33%)、喉炎(28%)、下呼吸道感染(18%)、呼吸困難、哮喘。
2. 消化系統：噁心(28%)、食慾下降(10%)、腹瀉。
3. 心臟血管系統：周邊水腫(21%)、低血壓(14%)、高血壓(10%)、心臟肥大(10%)、心悸、心搏過慢、熱潮紅、四肢冰冷。
4. 肌肉骨骼系統：骨骼痛(21%)、關節炎(10%)、肌痛。
5. 精神系統：焦慮(28%)、憂鬱(10%)。
6. 中樞神經系統：僵直(52%)、寒顫(43%)、頭痛(45%)、疲倦(24%)、暈眩(14%)、感覺異常(14%)、嗜睡、燒灼感。
7. 皮膚：搔癢(20%)、蕁麻疹(10%)。
8. 其他：輸注部位反應(50-55%)、IgG抗體增生(69-79%)、發燒(48%)、耳鳴(8%)、睪丸疼痛(7%)、齒痛( 6%)、口乾(4%)、鼻咽炎、流淚增多。

懷孕分級 : B級
交互作用 :

不可與chloroquine，aminodarone，benoquin或gentamicin一起給，這些藥品可能抑制細胞間α-galactosidase的活性。

注意事項 :

1. 一般：對agalsidase beta 過敏患者、中等至嚴重的高血壓(於輸注時可能惡化)、腎衰竭(對於血漿肌酸酐大於2.5 mg/dL患者的研究不足)及發燒病患(會惡化)。
2. 懷孕與授乳：對於懷孕、胚胎或胎兒發育、paturiton及出生後發育影響在動物研究上無充分資料。Agalsidase beta會分泌至乳汁中，建議治療期間停止授乳。
3. 若對agalsidase beta產生IgG抗體的患者可能產生過敏反應的機率大。
4. 監控治療指標為定期測量血漿中globotriaosylceramide (Gb3)濃度，正常濃度應低於1.2 ng/ml。

用法用量 :

1. 成人或8歲(含)以上孩童每兩星期接受一次靜脈輸注，劑量為1 mg/kg。起始藥品輸注速率不能超過0.25 mg/min (15mg/hour)。病人能耐受此藥品後可增加輸注速率，增加量為0.05至0.08 mg/min (3至5mg/hour)。體重少於30公斤者，輸注速率不可超過0.25mg/min (15mg/hour)；體重大於30公斤者，輸注時間至少要1.5小時。
2. 在輸注之前可先給予hydroxyzine 25到50 mg以及1 g acetaminophen，可減少輸注反應。
3. 每瓶以7.2 ml注射用水進行再配製，應避免注射用水直接強力沖注於凍晶粉末上，並請輕緩地使之混合，避免產生泡沫。配製後濃度為每毫升含5毫克之酵素。之後以0.9%氯化鈉輸注液進行稀釋，其體積與劑量相關，最終配製濃度介於0.05-0.7毫克/毫升。劑量低於35毫克患者至少需50 毫升，劑量介於35-70毫克至少需100毫升，劑量介於70-100毫克至少需250毫升，劑量大於100毫克者只能使用500毫升。完成稀釋後應立即使用。
4. 腎功能不足患者不需要調整劑量。此藥未進行對肝功能不足病患影響的研究。

保存 : 儲存於2℃~8℃
廠商 : 藥商：賽諾菲股份有限公司 地址：台北市信義區松仁路3號7樓 製造廠：Genzqme Ireland Limited 地址：IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Ireland
參考資料 :

1. 廠商仿單
2. Micromedex® 2.0 [Internet]. Truven Health Analytics Inc. c2018 – [cited 2018 Oct 09]. Available from: http://www-micromedexsolutions-com.autorpa.cmu.edu.tw.
3. 2017 UpToDate, Inc. [cited 2017 Oct 17] Available from:https://www-uptodate-com.autorpa.cmu.edu.tw/contents/agalsidase-beta-drug-information?source=search_result&search=fabrazyme&selectedTitle=1~7#F130746
4. 衛生福利部食品藥物管理署，適用罕見疾病防治及藥物法之藥物使用統計表，罕藥名單
5. 衛生福利部中央健康保險署，健保用藥品項查詢
6. 衛生福利部中央健康保險署，藥品給付規定
7. 衛生福利部食品藥物管理署，西藥、醫療器材、含藥化粧品許可證查詢