英文商品名 : Carbaglu
中文商品名 : 無
主成分 : Carglumic acid
劑型劑量 : 200 mg/tablet
適應症 :

(1)因N-acetylglutamate synthase deficiency缺失而引起的高氮血症；(2)isovaleric acidaemia造成之高氮血症；(3)methymalonic acidaemia造成之高氮血症及(4)propionic acidaemia造成之高氮血症。

適應症英文名稱 : Hyperammonemia【建置中】　
適應症中文名稱 : 高血氨症【建置中】　
罕見疾病藥物認定狀態 : 有
全民健康保險藥物給付 : 有
是否需要事前審查 : 有
藥品許可證 : 無
字號 :
藥理機轉 :

Carglumic acid可作為NAGS(N-acetylglutamate synthase)缺乏患者的NAG(N-acetylglutamate)的替代品，通過激活CPS1(carbomoyl phosphate synthetase-1) 使血氨順利轉化為尿素排出。

藥動學 :

口服達到最大吸收量的時間約三小時；分佈體積2657公升；由腸內菌代謝；60%以原型自糞便排泄，4.5%-9%以原型自腎臟排除；排除半衰期5.6小時。

禁忌 : 1. 對製劑中活性成分或賦形劑過敏者禁用 2. 使用此藥物期間禁止哺乳
副作用 :

1. 皮膚方面：多汗症(9%)、皮疹(9%)。
2. 內分泌/代謝系統：體重下降(9%)、酸中毒、乳酸中毒。
3. 胃腸道方面：嘔吐(26%)、腹痛(17%)、腹瀉(13%)、味覺障礙(9%)、厭食(9%)。
4. 血液系統方面：貧血(13%)、血紅蛋白下降(13%)、凝血機制異常、白血球下降、血小板低下、嗜伊紅性白血球增多症、高血氨症、低血鈉症。
5. 免疫系統方面：感染性疾病(13%)、流感感染(9%)、敗血症。
6. 中樞神經系統方面：頭痛(13%)、睡意(9%)、腦水腫、昏迷、癲癇、顱內壓上升、腦膜病變。
7. 耳部方面：耳朵感染(13%)。
8. 呼吸系統方面：扁桃體炎(17%)、鼻咽炎(13%)、肺炎(9%)、呼吸道衰竭。
9. 其他：發燒(17%)、無力、依汶氏肉瘤(Ewing’s Sarcoma)、血管擴張性休克、心肌病變、發育遲緩、肝功能指數上升。

懷孕分級 : C級
交互作用 :

目前尚無藥物交互作用之資料。

注意事項 :

1. 每錠200毫克的片劑中，須與至少2.5毫升的水混和，並立即飲用，勿直接吞服或咬碎。
2. 囑咐病人與水混合服用，禁止與其他液體(牛奶、果汁、飲料)或食物倂服。

用法用量 :

1. 急性發作：兒童及成人建議的起始劑量為：100-250 mg/kg/day(四捨五入至最近的百毫克)，分2-4次服用。再依照血氨濃度及臨床症狀進行劑量調整。服用時分散在水中，並以口服或經鼻胃管餵食，飯前立即服用，同時建議配合其他低氮治療(如其他降血氨機轉藥物、血液透析、以及限制蛋白質攝取)。
2. 慢性發作的持續性治療：兒童及成人的建議劑量為：10-100 mg/kg/day(四捨五入至最近的百毫克)以口服或經鼻胃管餵食，分2-4次飯前立即服用。逐漸增量至符合該年齡適當之血氨濃度為止。

保存 : 開封前儲存在2~8℃的環境。開封後請勿冷藏，儲存於15-30℃以下環境，放置於緊閉容器以防潮，開封一個月後請丟棄勿使用。
廠商 : 藥商：科懋生物科技股份有限公司 地址：台北市南港區園區街3號14樓之6 製造廠：Orphan Europe SARL, Paris, France /Accredo Health Group, Inc. 地址：70 avenue du Général de Gaulle F-92800 Puteaux France/ 1680 Century Center Parkway Memphis, Tennessee 38134
參考資料 :

1. Micromedex® 2.0 [Internet]. Truven Health Analytics Inc. c2018 – [cited 2018 Oct 08]. Available from: http://www-micromedexsolutions-com.autorpa.cmu.edu.tw/
2. 2018 UpToDate, Inc. [cited 2018 Oct 08] Available from: https://www-uptodate-com.autorpa.cmu.edu.tw/contents/carglumic-acid-drug-information?source=search_result&search=Carbaglu&selectedTitle=1~7#F10228991
3. Carbaglu (carglumic acid) Prescribing Information. [cited 2018 Oct 08]. Available from: http://www.recordatirarediseases.com/wp-content/uploads/2015/11/Carbaglu-PI.pdf
4. 衛生福利部食品藥物管理署，適用罕見疾病防治及藥物法之藥物使用統計表，罕藥名單https://www.fda.gov.tw/tc/siteListContent.aspx?sid=1248&id=5628
5. 衛生福利部中央健康保險署，健保用藥品項查詢https://www1.nhi.gov.tw/QueryN/Query1.aspx?n=FC660C5B07007373&sms=36A0BB334ECB4011&topn=3185A4DF68749BA9
6. 衛生福利部中央健康保險署，藥品給付規定https://www.nhi.gov.tw/Content_List.aspx?n=E70D4F1BD029DC37&topn=3FC7D09599D25979
7. 衛生福利部食品藥物管理署，西藥、醫療器材、含藥化粧品許可證查詢https://www.fda.gov.tw/MLMS/H0001.aspx
8. 衛生福利部食品藥物管理署，罕見疾病藥物資料庫暨線上通報系統https://www.pharmaceutic.idv.tw/prescription_keyword.aspx