苯酮安錠
"Excelsior" BH4 Tablets
英文商品名 : "Excelsior" BH4 Tablets
中文商品名 : 苯酮安錠
主成分 : Sapropterin Dihydrochloride
劑型劑量 : 錠劑,50 mg/tablet,10 mg/tablet。
適應症 :

1. BH4缺乏導致之高苯丙胺酸血症(Hyperphenylalaninemia due to tetrahydrobioterin deficiency)。

2. 對本藥物有反應的高苯丙胺酸血症(Hyperphenylalaninemia)且併有苯酮尿症者(phenylketonuria);對本品有反應的定義為投與本品20mg/kg後,血中Phe濃度在24小時以內下降可達30%以上者。


適應症英文名稱 : Tetrahydrobiopterin deficiency【建置中】 Phenylketonuria, PKU 
適應症中文名稱 : 四氫基喋呤缺乏症【建置中】 苯酮尿症 
罕見疾病藥物認定狀態 : 有
全民健康保險藥物給付 : 有
是否需要事前審查 : 無
藥品許可證 : 有
字號 : 衛部罕藥製字第000017, 000018號
藥理機轉 :

Sapropterin 是苯丙胺酸羥化酶(Phenylalanine hydroxylase)、酪氨酸羥化酶(Tyrosine hydroxylase)和色氨酸(tryptophan)羥化酶的輔酶。


藥動學 :

排除半衰期約為6.7小時,與食物併服可增加吸收。


禁忌 : 對本藥物或其中任何成分過敏者。
副作用 :
  1. 消化系統:腹痛、腹瀉(4% )、噁心、嘔吐(8% )、腸胃道出血。
  2. 中樞神經系統:頭痛(4%)。
  3. 其他方面:鼻塞(4%)、喉嚨痛(4%)、咳嗽(4%)、上呼吸道感染(17%)、流鼻水(4%)。

懷孕分級 : C級。
交互作用 :
  1. 儘管尚未有與對二氫葉酸還原酶抑制劑(比如methotrexate、trimethoprim)併用的研究,這些藥物可能會干擾 BH4 代謝。在服用sapropterin期間使用這類藥品應小心謹慎。
  2. 與levodopa併用時會產生抽搐、抽搐急性發作、興奮性上升和易怒的症狀。
  3. 與食物併服可增加血藥濃度-時間曲線下面積(AUC) 87%及最大藥物血中濃度(Cmax) 84%。
  4. 本品是一氧化氮合成酶的輔酶。當sapropterin與透過影響一氧化氮 (NO) 代謝或作用導致血管擴張的藥物(包括局部給藥的藥物)併用時須謹慎,這些藥物包括典型 NO 供體(比如三硝酸甘油酯 (glyceryl trinitrate)、硝酸異山梨酯 (isosorbide dinitrate)、硝普鈉 (sodium nitroprusside)、molsidomin)、磷酸二酯酶 5 型抑制劑(PDE-5 inhibitors)和米諾地爾(minoxidil)。

注意事項 :

對活性成份或賦形劑過敏。


用法用量 :

1. 針對「BH4缺乏導致之高苯丙胺酸血症」:用法用量為0.5 - 5 mg/kg/day, 視臨床反應進行調整,每日分1 - 2次投藥。 
2. 針對「對本藥物有反應的高苯丙胺酸血症且併有苯酮尿症」:起始劑量為10 mg/kg/day,可1天1次或1天2次服用,劑量範圍為5 - 20 mg/kg/day。 
 

  • 腎功能不全病人 
    目前沒有用於腎功能不全之研究。腎功能不全患者的biopterin(一種 tetrahydrobiopterin及sapropterin的代謝物)血中濃度會有升高的情形。腎 
    功能不全患者接受sapropterin dihydrochloride治療時應小心監測。 
     
  • 肝功能不全病人:目前沒有用於肝功能不全之研究。 
    老年人:Sapropterin dihydrochloride沒有使用在老年人的經驗。 
    兒童:大多數的病人為兒童,劑量隨成長依mg/kg給予。

保存 : 請冷藏存放於2-8℃。Sapropterin dihydrochloride有吸溼性,且會與氧氣反應。開封後請盡快使用。
廠商 : BH4 (Tetrahydro-Biopterin)® 藥商:科進製藥科技股份有限公司 地址:台北市南港區園區街3號14樓之1 製造廠:五洲製藥股份有限公司 地址:桃園市新屋區赤欄里17之1號
參考資料 :
  1. 廠商仿單
  2. Micromedex® 2.0 [Internet]. © 2019 Truven Health Analytics LLC [cited 2019 Oct 31]. Available from: http://www.micromedexsolutions.com/micromedex2/librarianwww-micromedexsolutions-com.autorpa.cmu.edu.tw:8080/micromedex2/librarian/.
  3. 2019 UpToDate, Inc. [cited 2019 Oct 31] Available from:https://www-uptodate-com.autorpa.cmu.edu.tw/contents/sapropterin-drug-information?source=search_result&search=Sapropterin%20Dihydrochloride&selectedTitle=1~6#F10961933
  4. Kuvan (sapropterin dihydrochloride) Drug Label Information. [cited 2019 Oct 31]. Available from: https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=af38711e-8873-4790-a92d-4d583e23fb89
  5. 衛生福利部食品藥物管理署,適用罕見疾病防治及藥物法之藥物使用統計表,罕藥名單https://www.fda.gov.tw/tc/siteListContent.aspx?sid=1248&id=5628
  6. 衛生福利部中央健康保險署,健保用藥品項查詢https://www1.nhi.gov.tw/QueryN/Query1.aspx?n=FC660C5B07007373&sms=36A0BB334ECB4011&topn=3185A4DF68749BA9
  7. 衛生福利部中央健康保險署,藥品給付規定https://www.nhi.gov.tw/Content_List.aspx?n=E70D4F1BD029DC37&topn=3FC7D09599D25979
  8. 衛生福利部食品藥物管理署,西藥、醫療器材、含藥化粧品許可證查詢https://www.fda.gov.tw/MLMS/H0001.aspx
  9. 衛生福利部食品藥物管理署,罕見疾病藥物資料庫暨線上通報系統https://www.pharmaceutic.idv.tw/prescription_keyword.aspx