Translarna
中文商品名 : 無
主成分 : Ataluren
劑型劑量 : Granules for oral suspension, 125, 250, 1000 mg
適應症 :
用於治療抗肌縮蛋白基因無意義突變導致的裘馨氏肌肉萎縮症(Duchenne muscular dystrophy, DMD),兩歲以上可行走之病人。
適應症英文名稱 : Duchenne muscular dystrophy
適應症中文名稱 : 裘馨氏肌肉萎縮症
罕見疾病藥物認定狀態 : 有
全民健康保險藥物給付 : 無
是否需要事前審查 : 無
藥品許可證 : 無
字號 :
藥理機轉 :
Ataluren用於治療基因缺陷中因無意義突變(nonsense mutations)所造成的疾病。無意義突變主要是因為患者的DNA序列改變,導致mRNA提前出現終止密碼子(stop codon),發出分子終止訊號過早,因而無法轉譯出功能正常的肌縮蛋白(dystrophin)。Ataluren是一種小分子化合物,藉由讓轉譯過程忽視這些錯誤訊息,轉而製造出完整的正常蛋白來協助治療。
藥動學 :
1. 吸收:生體可用率≥55%。Time to peak:1.5小時。
2. 分布體積:99.6%與血漿蛋白結合。
3. 代謝:在肝臟、腎臟及小腸經uridine diphosphate glucuronosyltransferase (UGT)代謝。
4. 排除:半衰期約2~6小時。
禁忌 : 1. 對本藥中任何成分有過敏者。 2. 避免同時靜脈注射aminoglycosides。
副作用 :
1. 內分泌代謝系統:食慾下降(1~10%)。
2. 消化系統:噁心(1~10%)、嘔吐(≥10%)。
3. 中樞神經系統:頭痛(1~10%)。
懷孕分級 : 1. 目前尚無孕婦使用的相關風險資料。 2. 動物研究在母體毒性劑量下顯示具有生殖毒性。
交互作用 :
1. 與aminoglycosides同時使用可能會增加腎毒性。
2. 與UGT1A9誘導劑同時使用,如rifampicin,可能減少ataluren濃度。
3. 與OAT1或OAT3受質藥物同時使用,可能增加受質藥物之濃度。
注意事項 :
1. 可能增加血脂肪,建議監測total cholesterol、LDL和HDL。
2. 併用corticosteroids可能影響血壓,建議定期監測。
用法用量 :
1. 口服40 mg/kg/day分三次劑量給予:早上:10 mg/kg;中午:10 mg/kg;晚上:20 mg/kg。
2. 早上和中午劑量間隔6小時;中午和晚上劑量間隔6小時;晚上和第二天早上劑量間隔12小時。
3. 忘記服藥:若在早上或中午< 3小時、晚上< 6小時延遲服藥,盡快補服藥物;若超過上述間隔時間,則略過該次劑量,勿服用雙倍或額外劑量。
4. 腎功能不全劑量調整:輕度或中度腎功能不全的患者不需調整劑量。嚴重腎功能不全(eGFR <30 mL/min)或末期腎臟疾病的患者不建議使用。
5. 肝功能不全患者不需調整劑量。
6. 在準備配製藥物劑量時才打開藥包。
7. 每包藥至少與30 mL液體(水、牛奶或果汁)或半固體食物混合(優格或蘋果醬)。
保存 : 配製好的劑量應立即使用。冷藏2~8°C下可存放24小時;室溫15~30°C可存放3小時。
廠商 : 藥商:吉帝藥品股份有限公司 地址:台中市北屯區綏遠路二段216之5號6樓、216號地下一層
參考資料 :
- IBM Micromedex® DRUGDEX® (electronic version). Truven Health Analytics Inc. [cited 2020 Dec 03]. Available from: http://www.micromedexsolutions.com/micromedex2/librarian
- Product Information: Translarna. [cited 2020 Dec 03]. Available from: https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/translarna-epar-product-information_en.pdf
- Ataluren:Drug information. UpToDate Inc.[cited 2020 Dec 03]. Available from: http://www.uptodate.com
- 衛生福利部食品藥物管理署,適用罕見疾病防治及藥物法之藥物使用統計表,罕藥名單https://www.fda.gov.tw/tc/siteListContent.aspx?sid=1248&id=5628
- 衛生福利部中央健康保險署,健保用藥品項查詢https://www1.nhi.gov.tw/QueryN/Query1.aspx?n=FC660C5B07007373&sms=36A0BB334ECB4011&topn=3185A4DF68749BA9
- 衛生福利部中央健康保險署,藥品給付規定https://www.nhi.gov.tw/Content_List.aspx?n=E70D4F1BD029DC37&topn=3FC7D09599D25979
- 衛生福利部食品藥物管理署,西藥、醫療器材、含藥化粧品許可證查詢https://www.fda.gov.tw/MLMS/H0001.aspx
- 衛生福利部食品藥物管理署,罕見疾病藥物資料庫暨線上通報系統https://www.pharmaceutic.idv.tw/prescription_keyword.aspx